((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Ajoute les actions, le commentaire de l'entreprise au paragraphe 7, le commentaire de l'analyste aux paragraphes 5, 8 et 10) par Siddhi Mahatole et Sahil Pandey
BridgeBio Pharma BBIO.O a déclaré que sa thérapie expérimentale a stimulé les taux de croissance chez les enfants atteints d'une maladie génétique rare qui provoque le nanisme, ce qui a fait grimper les actions de la société de 7% jeudi.
La société a déclaré qu'elle prévoyait de demander l'approbation réglementaire aux États-Unis et en Europe au cours du deuxième semestre de 2026, et si elle est approuvée, l'infigratinib serait la première thérapie orale pour l'achondroplasie. Dans l'essai de phase avancée, le traitement a amélioré la vitesse de croissance de 1,74 cm, en moyenne, par rapport au placebo après 52 semaines chez les enfants atteints d'achondroplasie, une maladie qui provoque une petite taille disproportionnée. Dans une analyse pré-spécifiée d'enfants âgés de 3 à 8 ans, le traitement a également montré une amélioration statistiquement significative des proportions corporelles par rapport au placebo.
"Nous pensons que ces résultats atteignent et dépassent clairement la barre espérée par les investisseurs et rendent l'infigratinib hautement compétitif dans le paysage de l'achondroplasie en tant que traitement oral avec une efficacité supérieure et une sécurité propre", a déclaré Eliana Merle, analyste chez Barclays. Actuellement, l'injection de BioMarin Pharmaceutical BMRN.O , Voxzogo, est le seul médicament approuvé pour l'achondroplasie. Le TransCon CNP d'Ascendis A71.F est en cours d'examen par la FDA américaine. Une option orale quotidienne sûre "sera toujours le moyen préféré d'administrer des médicaments aux jeunes enfants", ce qui pourrait "changer la donne" dans ce domaine, a déclaré Justin To, cadre de BridgeBio. Selon Tyler Van Buren, analyste chez TD Cowen, les résultats du médicament ont surpassé ceux de Voxzogo et de TransCon CNP, qui ont montré des augmentations de croissance moyennes annualisées de 1,57 cm et de 1,49 cm par rapport au placebo, respectivement.
L'achondroplasie touche environ 55 000 personnes aux États-Unis et dans l'Union européenne, selon BridgeBio.
Les données positionnent l'infigratinib comme un produit phare potentiel, a déclaré Josh Schimmer, analyste chez Cantor, qui a estimé que le médicament pourrait générer près de 2 milliards de dollars de ventes annuelles maximales dans l'achondroplasie.
La société teste également le médicament dans une autre maladie apparentée appelée hypochondroplasie, une forme plus légère d'achondroplasie avec des problèmes de croissance moins graves.
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